Chilenos crean terapia para la enfermedad de stephen hawking
CIENCIA. Investigadores desarrollan un tratamiento contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que puede mejorar la movilidad y expectativas de vida.
Un grupo de investigadores chilenos desarrolla una terapia que podría mejorar las expectativas de vida y movilidad en los casos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que a nivel mundial afecta a más de un 2% de la población.
De acuerdo a los experimentos liderados por el codirector del Instituto de Neurociencia Biomédica (BNI) y director científico de la Fundación Biomédica Neurounion, Claudio Hetz, la enfermedad que afecta a Stephen Hawking "podría contar con una terapia génica que retrasaría el desarrollo de la enfermedad en varios años".
"Algunos experimentos realizados en roedores ya han mostrado un aumento tremendo en sus expectativas de vida y mejoras en la movilidad", señaló Hetz en una conferencia en la que compartió estos resultados. "Esto es un hallazgo de relevancia internacional, puesto que hasta la fecha no existe cura para este mal", agregó el experto.
Objetivos
Entre sus principales avances, Hetz se encuentra probando una estrategia de terapia génica para mantener más estable la homeostasis, es decir, el equilibrio de ciertas proteínas que fallan en el cerebro, con el fin de conservar la salud de las motoneuronas por más tiempo.
Asimismo, sus estudios apuntan a comprender qué fallas biológicas desencadenan la ELA, para lo que se realiza un exhaustivo análisis de aspectos genéticos. "Estamos desarrollando nuevos fármacos para atacar el problema del daño celular en ELA. Ya contamos con una droga que se diseñó y sintetizó en la Universidad de San Francisco, California, mostrando eficacia en daño ocular y diabetes, y ahora queremos probarla en ELA, para ver si bajan las señales de estrés crónico que dañan y matan a las neuronas", aseguró el investigador.
En el encuentro, Hetz destacó que su laboratorio es el más robusto de Latinoamérica en cuanto a conocimientos sobre la ELA. "Hemos generado alianzas internacionales de largo plazo con los centros más destacados en el estudio de esta enfermedad, compitiendo con nuestros pares de todo el mundo", sostuvo.
Actualmente, los alcances del científico y su equipo cuentan con el respaldo y colaboración del doctor Robert Brown, de la Universidad de Massachusetts, quien descubrió el primer gen involucrado en dicha patología.
Además, la investigación adquirió fondos de las principales fundaciones internacionales destinadas a combatir esta enfermedad, como la Muscular Dystrophy Association, la ALS Therapy Alliance, la ALS Association y la Armada Estadounidense.
Antecedentes
La ELA es una patología degenerativa de tipo neuromuscular que daña y mata a un grupo específico de neuronas en el cerebro, trayendo como consecuencia una pérdida progresiva de la función muscular.
En este mal, las funciones cerebrales no relacionadas con la actividad motora, como la sensibilidad y la inteligencia, no se ven alteradas, como tampoco los músculos extrínsecos del ojo, por lo que los afectados conservan los movimientos oculares.
Investigaciones previas aseguran que la ELA ataca comúnmente a hombres entre los 60 y los 69 años, y que cada año se diagnostican unos dos casos por cada 100.000 habitantes.
Hasta la fecha, no existe un tratamiento comprobado contra esta agresiva enfermedad, sin embargo, el reciente descubrimiento de ciertos factores de crecimiento neuronal han devuelto las esperanzas a quienes buscan prevenir y detener el progreso de la enfermedad, que todavía no tiene un fármaco que la sane.